执行摘要2016年版

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台湾药物经济评估方法学相关指南

(GuidelinesofMethodologicalStandardorPharmacoeconomicEvaluations)

1.1版本(草案) 目录目录I

第一章,简介1

第二章,药物经济评估方法学指南4

指南1:目标对象(TargetAudience)4

指南2:评估立场(ThePerspective)4

指南3:评估进行的时间(TimingofStudies)5

指南4:关系公开(DisclosureofRelationships)5

指南5:评估方法(EvaluationTechniques)6

指南6:适应症与研究群体(IndicationsandPopulationunderEvaluation)8

指南7:选择对照治疗方法(ChoiceofComparativeTreatment)9

指南8:递增与整体分析(IncrementalandTotalAnalysis)11

指南9:研究时间长度(TimeHorizon)11

指南10:有效性与效果的差别(EfficacyversusEffectiveness)12

指南11:健康相关生活品质(Health-RelatedQualityofLife,HRQoL)15

指南12:成本效用分析的疗效结果(OuteorCost-UtilityAnalysis,CUA)17

指南13:确认成本的项目(CostIdentification)17

指南14:成本测量(资源使用量)(CostMeasurements,ResourcesUsed)20

指南15:成本之计价(单位)(CostValuation,UnitPrices)20

指南16:建立电脑模式(Modeling)22

指南17:未来疗效结果与成本的折现23

指南18:敏感度分析(SensitivityAnalysis)25

指南19:公平性(Equity)26

指南20:药物经济评估的结果呈现27

指南21:经济评估的外推性(PortabilityofEconomicEvaluations)28

指南22:预算冲击分析(BudgetImpactAnalysis)29

第三章,药物经济评估报告书之标准化书写格式30

1.执行摘 要(EXECUTIVESUMMARY)30

2.简介(INTRODUCTION)30

3.方法学(METHODS)31

4.结果(RESULTS)33

5.讨论34

6.结论34

7.文献34

8.附录34

第四章,药物经济评估报告之评审重点35

1.执行摘 要(EXECUTIVESUMMARY)35

2.简介(INTRODUCTION)35

3.方法学(METHODS)35

4.结果(RESULTS)37

5.讨论38

6.结论38

7.文献38

8.附录38

第五章,名词解释39

340;计画书与报告都必须能符合专业规范与指南之要求.

研究资助者与评估各执行者之间,在经费资助与论文书写上的关系,必须在合约上有清楚的关系描述.在经济评估报告内,若有部份或全部由一个或多个研究团队所准备,则各方合作关系的情节都必须清楚说明.因此,在相互合作的契约书上,凡有关财务,文章出版权,以及其他状况与同意书等资讯,都必须述明且随时备查.研究执行者必须在研究各阶段的方法学上,有独立思考权,必须在任何他们选择的杂志上有出版权.这关系的公开可经由提供该(标准)契约书的影本而达成.

指南5评估方法(EvaluationTechniques)

药物经济评估应采用最能反映研究目的之最适当方法学,有几种不同的分析方法可采用:成本结果分析(cost-consequencesanalysis,CCA),成本最低分析(cost-minimizationanalysis,CMA),成本效果分析(cost-effectivenessanalysis,CEA),成本效用分析(costutilityanalysis,CUA),或成本利益分析(cost-benefitanalysis,CBA).

【说明】

一般而论,一个经济评估可运用四个研究设计过程来收集所需要的资讯:1."Piggyback"研究,这是指在传统探讨有效性与安全性的临床试验中,加入经济评估所要测量的成本与生活品质上的结果.2.自然状况研究(Naturalistictrials),是指在实际医疗执业环境及状况下,设计一个经济评估之研究.3.整合性研究,是指从其他多个研究结果整合数据(统合分析),或从大型资料库分析来获得所需要的数据.4.使用数学或统计模式所进行的研究.

新药产品执行临床试验的主要目的是确认该药的安全性与有效性(safetyandefficacy).若相较於其他药品,该新药有多增加的治疗价值,则使用该药治疗的相关成本,以及成本与增加的治疗价值之间的关系,就要靠经济评估来定义.此时用来治疗的所有层面,包括药品副作用以及其处理成本,都要放在评估内考量.一个药物经济评估必须呈现出递增分析(incrementalanalysis),这是指用介入B来取代介入A时,多增加的治疗成本除以多增加的治疗效果.

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若一个药品与目前存在的治疗比较,在治疗价值上有多增加的效益,则评估的方法最好是成本效果分析(CEA)及/或成本效用分析(CUA).至於衡量效益的单位则必须取决於该药品预期的效果是什麽,以及要治疗的疾病是什麽.

药物经济评估有下列几种不同的分析方法可采用:

成本结果分析(CCA)

成本结果分析被定义为一种没有整合介入效果指标的分析方法,亦即不同的介入效果可能以不同的自然单位呈现.这种分析方法可将药物治疗或其他健康照顾介入活动的价值,以最完整的方式呈现出多种健康疗效的资讯.这也是在概念上最简单的一种分析.一般而论,由於CCA可以将新治疗方法的冲击以完整与透明的方式呈现,这可让政策决定者自行决定要选择哪一项对其观点最有利的疗效结果,且可以给他们信心说,有可相信的数据来支持他们做出医疗资源分配的最佳决定.

成本最低分析(CMA)

若新药的临床治疗效果与其对照组的治疗效果很类似或完全一样,则可考虑使用成本最低分析.正因为CMA是基於介入效果相仿之前提或检测设,通常只比较两组治疗方法的成本,不再进行疗效的分析.但是完整经济评估研究必须同时评估介入之成本及疗效,因此CMA单就介入成本进行讨论的特性备受质疑,建议研究者尽可能避免使用CMA进行分析.

成本效果分析(CEA)

在此分析方法中,疗效结果的测量是采用自然单位(physicalunits),比较多组介入的治疗成本与疗效结果,估算每增加一个自然单位的效益所对应的医疗成本.疗效结果的测量单位可能差异很大,从血压(mmHg)的降低,多救活的人数,多增加的生命年数等.其中血压测量值,体重变化等间接性的自然单位被称为中间结果,而存活人数,生命年数等指标则被称为最终结果,在成本效果分析中,最好将中间结果转换成最终结果,尽量以最终结果进行分析.

成本效用分析(CUA)

成本效用分析其实是成本效果分析的一种变形,只是疗效结果的测量单位转变成品质校正生活年(quality-adjustedlife-years,QALYs).QALYs是只用生活品质权数或效用值(utility)校正生命年数的改变(死亡率与罹病率),形成综合测量值,以求更精确的描述介入的疗效.使用成本效用分析时,生活品质的测量需要使用测量效用值的工具.这些效用值需要反映出社会的偏好(preferencesofsociety),意即从社会观点来看生命的年数与生活品质的价值.

成本利益分析(CBA)

在成本利益分析中,成本与利益都是用金钱价值来呈现.因此可以针对不同的介入活动,以相同单位($)做整体的比较.

由於只有在新药品有多增加的治疗价值时,才值得做经济评估,因此,成本最低分析很少用於新药的经济评估,可能用於过专利期後的药品市场竞争.在成本利益分析中,目前认为愿付法(WillingnesstoPay,WTP)是计算疗效结果之金钱价值的最好方法.但该方法仍在发展中,目前还没有共识认为何测量方法最适当.因此,仅用成本利益分析当作唯一的评估方法学,目前被认为不够充分.一般针对新药的经济评估,多建议执行并呈现成本效果分析或成本效用分析的结果报告.

指南6适应症与研究群体(IndicationsandPopulationunderEvaluation)

药物经济评估通常是针对已注册核准的主要适应症,评估内容必须明确指出该药品所治疗的病患群.另外,若欲分析次群体也必须明确陈述,如:病患分组,不同疾病形态,疾病严重性,是否有同时罹患的疾病等等.经济评估必须在整个研究病患群中执行,以及在计画书所确定的次群体中执行.次群体可依据疗效,成本或其他争论议题之可能差异而制定.

【说明】

药物经济评估的计画书内必须明确描述该评估计画,是要涵盖所有核准的适应症,还是部份适应症,还只是某适应症的部份次群体.

在药物经济评估中所分析的群体,或模式分析内使用的群体,必须能代表未来实际临床执业时,该药品所将使用到的群体.为做到完全的明确化,必须要清楚描述目标研究群体,包括指出该适应症之盛行率(prevalence),诊断方法,疾病严重性,病患年龄与性别的分布.其他相关的因素还包括:死亡率,是否同时有其他疾病罹患情形,同时会使用的治疗方法,不同地区的疾病分布情形,以及相关社会经济群体的分布情形.在台湾预期会有多少人将使用该药品,必须预估出来,包括盛行率及发生率.

若药品被视为会在某特定的次群体病患群使用才更符合成本效益,而不是在整个该适应症病患群,则必须在计画书内事先就明确区分出这些次群体,譬如说:不同年龄层的男性或女性,不同的疾病严重性,或不同的危险程度.因此,次群体分析必须基於针对次群体所执行的临床试验结果,且该研究结果验证其间有不同的疗效及安全性情形.

药物经济评估之目的是要用以确认,在哪些病人群体或适应症下使用是符合成本效益的.经济评估之目的并不是分析药品本身是否符合成本效益,而是看其应用是否符合成本效益.从这角度来看,其结果可能建议该药品的使用范围应限制在某核准适应症的较小范围.

指南7选择对照治疗方法(ChoiceofComparativeTreatment)

药物经济评估应该有比较的特质,原则上,比较的对象可能是临床执业上最有可能被该药品所取代者,可能是另一个药,一个手术过程或根本不治疗.对照治疗方法取决於研究目的,应於计画书及报告中明确说明其选择的原因.

【说明】

一个药品的经济评估,永远建立在与其他治疗做比较.而选择哪一个对照治疗方法来做比较,对经济评估的结果影响很大.因此,选择正确的对照组不仅对经济评估很重要,对於评估该药的治疗价值也相当重要.建议要尽量遵守本指南及评估流程来选择对照治疗组.不论如何,选择对照治疗方法的理由必须明确说明清楚.一个先决条件是:对照治疗的选择必须与新药有相同的病患群及适应症.

可考虑的对照治疗方法包括:临床治疗指引视为第一选择的治疗方法(其疗效已被证实),最有效的或是最常用的治疗方法.对照治疗有可能是非内科的治疗方法,如一种手术处置或完全不治疗(使用安慰剂).

在台湾,有关选择对照治疗方法,应依下列原则进行.若一个新药属於一个已存在的药物治疗类别,则应选择该类别中最常被医师处方使用的药品(mostfrequentlyprescribed)作为对照治疗药品.若该新药属於一个新建立的治疗类别,但欲用来治疗的该适应症,有其他药物可以用来治疗,则应由治疗该适应症的药物中,选择医师最常处方使用的药品作为对照治疗药品.

所选择对照治疗法的剂量,用法,期限,疗效及副作用档案,必须在被核准使用的范围之内,而且能反映常用的临床执业情形.若有偏离常用治疗方法,应解释其原因.

此指南在实际运用时可能会碰到一些问题.医师的处方行为或治疗价值可能因时间进展而改变,这代表何者被视为最适当的对照治疗方法,可能因时间也会不同.例如在临床试验第三期所决定为最适当的对照治疗选择,可能在所有临床试验结束时,或在药品被核准上市时,已被证实不再是最适合的选择.另外同样重要的是,新药的临床试验有显着的国际执行特性,在选择对照治疗模式时,一个制药厂商可能无法考虑到各国的观点或可能情形.因此,评估所选择的对照治疗方法可能会偏离台湾情况所认为正确或最好的治疗选择.但若药物经济评估结果要运用到台湾,则对照治疗的选择也应满足台湾的情节.经济评估之计画书内必须有一个部份是针对如何选择对照治疗方法的讨论,以及提出说明或证据来显示所选择的对照治疗方法是适当的.

指南8递增与整体分析(IncrementalandTotalAnalysis)

成本与疗效必须以递增价值的形式呈现出来,也就是比较评估介入与对照治疗间之经济评估的差异.此研究也必须提供所有评估介入的成本与疗效之全部细节与整体价值表现.

【说明】

所有药物经济评估都必须是比较性,且用递增名词呈现出结果,也就是若用B介入活动取代A介入活动,则成本与效果的差异是多少.从递增分析,我们可以观察出当新药取代目前治疗方法後,成本与效果的差异情形,以及差异的比例值.

除了递增分析之外,报导每一种治疗方法的总治疗成本与总效果,也是很有意义的.这些总值可以让"使用者"更清楚了解所牵涉到的影响量,这影响量大小从两变数的差异比例值是完全看不出来的.这总值也让未来在比较其他治疗方法时,增加此研究结果与其他治疗结果的比较能力.这样能让未来的使用者,在比较更新的治疗方法上,能更新研究结果资讯,或让不同地区或执业环境的研究也能做比较.

指南9研究时间长度(TimeHorizon)

分析时间的范围必须足够长到让所有必须的治疗成本与疗效结果都出现,使得评估结果能获得真实且可信的结论.若为了满足此要求而必须使用模式的数据,则该模式的结构及理论基础必须清楚描述出来.在该研究执行时,这经济学分析模式必须有一个强力的科学依据.

【说明】

研究时间长度是指经济学评估开始到结束的一段时间范围,治疗成本与疗效结果必须在此时间范围内做测量,研究分析时间范围应足够长到让所有治疗方法的重要成本资源使用与健康结果都发生.由於衡量医疗介入的结果以最终结果优於中间结果,因此预期的研究时间长度必须取决於治疗目标,也就是预期的疗效结果.

由於临床试验的研究时间长度有时太短,无法获得长时间的药物疗效数据,因此会需要经济学模式来预估长时间的结果.这时,模式的呈现必须能让该研究结果的使用者,能够确认该研究的一致性并分析其信度(reliability).这代表要清楚解释所使用的方法学,以及分析所依据的所有检测设.有时,有些研究会使用超过一种的研究时间长度来分析所拥有的资讯,例如:一个短期分析,可完全依据控制性临床试验所获得的数据,再加上一个长期分析,则依据模拟模式的数据(modeleddata)发展.

指南10有效性与效果的差别(EfficacyversusEffectiveness)

理想上,药物经济评估应呈现药品的效果,而不是其有效性.应尽一切努力来收集在实际执业状况下的疾病罹患率与死亡率资讯.若没有效果的数据,则可使用适当的模式技巧,来转换从有效性研究所获得的数据,变为实际执业所预期的数据(即效果).在模式技巧中所作的全部检测设,都必须明确描述,并采用敏感度分析来协助评估.

【说明】

有效性与效果是两个不同的概念.有效性是指一个药品在高度控制的环境下使用所表现的结果–意即由有高度意愿且以研究为导向的临床人员,依据一份严格设计的书面计画书来执行给药与监测结果,而病患是符合严格纳入与排除条件者,经仔细选择出来的一群人,他们同意加入研究并愿意配合研究过程.而效果是指一个药品在真实世界执业环境下使用所表现的结果–意即由一群不同科别的医师,针对一病情或特质差异很大的病患群,视病患之需要而给药,这些病患群对药品认知少,服药配合度不高,会被同时罹患不同疾病或不同用药物干扰其疗效,这些在原始有效性临床试验中是没有的.

药物经济学研究必须面对的一个很重要问题是:当一个新药刚上市时,医学文献上只有有效性的数据存在.任何在此期间执行的研究,不可避免的必须从临床试验的有效性数据推论到治疗的效果.模式研究通常就用来解决这问题.若真执行模式研究,则所采用的模式以及所有检测设必须有详细的解释,且其结果必须做敏感度分析.

效果研究(Effectivenessresearch)通常是测量治疗的最终结果.最终结果多是指健康状态的改变,如:增加治疗症状良好控制的发生率,降低某疾病的发生率,降低某些并发症的发生率(行动失能,心血管事件发作,hysterectomies,药品副作用),降低粗死亡率或某特定疾病的死亡率,增加存活年数(增加存活率或生命年数),增加无疾病或无失能状态的生命年数,增加品质校正生活年(QALYs),等等.建议使用生命年数与品质校正生活年作为疗效结果的测量变项,最能整体的反映出健康的改善,而较不建议使用避免几人死亡与多救活几人的指标值,尤其是用於病患存活率是未知的状态,以及病患未来的生活品质预期会很糟的情况下,这些指标并不足以反应最终的健康结果.

当药品进入市场使用後,医疗政策决定者很希望能获得效果的数据,但从实务面来看,这通常不可能发生.由於临床PhaseIII研究结果,是药品上市前登记与审查要看的资料,这些数据多是提供有效性与安全性数据,这些资料对药物经济评估来讲不尽理想,因为临床试验研究环境与实际执业很不相同.倘若药品核准上市与健保局审查给付与否的时间相距太短,期间很难有效果资料的研究数据被揭露,换言之,健保局审查给付条件时能掌握的资讯通常非常有限.另外一个问题是一般临床试验所测量的结果是中间疗效结果(如血压下降5mmHg),这并不能提供药物经济评估所需要的最终疗效结果,如疾病罹患率或死亡率的降低.

为了要能陈述一个药品的效果,从临床试验所获得的数据,可运用真实且明确的检测设来作模式估计.惟评估中使用的所有检测设必须要有科学性的详细探讨与说明,并且针对重要的变项进行信度与效度的检验.

经济评估必须基於完整的疗效与副作用反应数据,意即研究者必须齐备评估药品在特定适应症的各治疗方法,并由所有存在的文献资料中整理出的疗效与副作用数据.这意味着必须使用相关资料库,做一次完整的系统性文献查询.此文献查询所采用的条件必须明确列出,包括:所使用的资料库,所采用查询的关 键 词,确认出之文献的纳入或排出条件.另外,所有未发表的报导,有探讨该适应症之治疗方法者,也可呈现出来.

建议将所有文献结果做成一份摘 要表以帮助资料统整,必要时应用统合分析(Meta-analysis)可以增加新药与其对照药品预估差异值的精确性.进行统合分析亦有助於发现试验药品的某些特质,特别是在单一随机临床试验中也许看不到,临床上却有重要意义之特性.若执行统合分析,则研究文献的选择与所采用的统计方法,都必须详细描述出来.系统性文献审查及统合分析都必须依据既有被接受的指南来进行,如:从CochraneLibrary发展的方法,这内容会在其他地方呈现.

疗效结果的数据来源可能从实验性研究或观察性研究而来.若缺乏研究的来源,则专家意见也可被接受.一个经济评估只有在较有价值之较高类别证据不存在时,才可能依据较低类别的证据.专家意见不可用来取代科学性的结果证据.选择专家的条件以及收集他们意见的方法,都必须在评估报告中明确的描述.专家意见在下列状况是有意义的:

定义药物经济评估的情节(即定义某药物产品治疗的定位,如:主要适应症,主要比较之对照治疗法),

修正资源使用之数据(在其他国家或其他状况下作临床试验所获得的数据),

推论估计何资源会使用多少数量,可达到随机临床试验的结果.

临床结果数据之价值高低,建议的顺序如下:

实验性研究(Experimentalstudies)

I随机控制性临床试验(Randomizedcontrolledclinicaltrials)

II-1a控制性临床试验有检测性随机分配(Controlledclinicaltrialwithpseudo-randomization)

II-1b控制性临床试验没有随机分配(Controlledclinicaltrialwithoutrandomization)

观察性研究(Observationalstudies)

II-2a群体前瞻性研究有同时控制组(Cohortprospectivestudieswithparallelcontrol)

II-2b群体前瞻性研究有历史控制组(Cohortprosp.studieswithhistoricalcontrol)

II-2c群体回朔性研究有同时控制组(Cohortretrospectivestudywithparallelcontrol)

II-3流行病学回朔性案例控制研究(Epidemiologicalcase-controlledstudiesretrospective)

III之前与之後形态研究(Studiesof"beforeandafter"type)

IV专家意见(德菲方法学(DelphiMethod),委员会书面报告,描述性研究)

另一种疗效结果证据真实性的归类方式,取决於下列研究的种类,并从高到低排序如下述:

从系统性审查获得的证据(evidencefromsystematicreview),

从前瞻性随机研究获得的证据(evidencefromprospectiverandomizedstudies),

从大规模前瞻性比较性之非随机研究获得的证据(evidencefromlarge-scaleprospectiveparativenonrandomizedstudies),

从大规模回朔性比较性研究获得的证据(evidencefromlarge-scaleretrospectiveparativestudies),

从少数群体病患之非比较性研究获得的证据(evidencefromnonparativestudiesofalimitedgroupofpatients),

从偶而观察性研究获得的证据(evidencefromoccasionalobservations),

从正式组成的专家意见获得的数据(datafromformalizedexpertopinion).

指南11健康相关生活品质(Health-RelatedQualityofLife,HRQoL)

健康相关生活品质是一个疗效结果的测量,可以用一般性问卷,特定疾病问卷,及偏好导向之测量工具来作测量.任何药物产品与其对照组比较,有呈现较好的效果,且对病患之健康相关生活品质有正面冲击者,最好能采用这类测量工具来作疗效结果的评估.

【说明】

若要将健康相关生活品质此一变项加入研究设计中,则测量工具必须经过可信度高的测量与评估.而研究是否加入此变项的决策,必须要有讨论来支持.要测量健康相关生活品质时,有三套不同的问卷可运用:一般性问卷,特定疾病问卷,及效用值测量工具.

一般性问卷(Genericquestionnaires)

这些问卷包含有生活品质概念的不同层面,并构成该测量的一个档案.因此,他们可使用於任何疾病或特质的病患群,且测量分数可与其他群体或健康个体的分数做比较.由於此类问卷表题目是在测量较广泛或整体面的健康状况,其测量结果与特定疾病测量工具的结果比较时,敏感度较低,即病情好转时不易显现出分数变化.要测量整体档案生活品质,建议使用MOS36-itemShortFormHealthSurvey(-36)及WHOQOL问卷表.

特定疾病问卷(Disease-specificquestionnaires)

这些问卷内的题目都针对健康相关生活品质的各层面来发展,且会被特定疾病,年龄或功能变化而严重影响.因此,特定疾病问卷都对健康相关生活品质的改变很敏感.但就是因为这非常特定(疾病或特质专一)的性质,造成不同疾病之间的比较几乎不可能.

效用值测量工具(Utilitieeasures)

偏好导向的测量(Preference-basedmeasures)可提供一个单独的总结分数,叫效用值,可量化的反映出健康相关生活品质,这又叫做健康相关生活品质的价值(thevaluationoftheHRQoL).与一般性问卷类似,这些测量能运用到各类不同的疾病与个人,因此有高度的推论性,但这也是前述三类测量工具中最不敏感的工具(leastresponsive).偏好导向测量工具的优点是:为唯一能获得一个从0到1数值来反映HRQoL的工具,而能运用到成本效用分析的研究中.目前有许多方法可测量一个健康状态的效用值.最直接的测量方法是运用访问的技巧,如:视觉类比尺度法(visualanaloguescale),标准法(StandardGamble)与时间交换法(TimeTrade-Off).另外,一些运用标准问卷测量健康状态效用值的方法如:QualityofWell-Beingscale,EQ-5D,andtheHealthUtilityIndex.

健康状态之效用值可以由病患自己或由一般大众来作决定.若是由一般大众所决定之效用值,通常会称为'从社会角度'.在健康照顾的经济评估中,建议采用社会角度做分析.

指南12成本效用分析的疗效结果(OuteorCost-UtilityAnalysis,CUA)

在一个成本效用分析中,生命年数(存活年数)及健康相关生活品质(HRQoL)两者都必须呈现出来.同时必须明确描述结合这两者的方法.结合存活年数数据与HRQoL价值的方法,建议采用品质校正生活年(QALYs).计算QALYs时,必须用效用值来当作品质加权值,而其测量必须是连续间隔量尺(intervalscale),其中0代表死亡状态,而1代表完全健康状态.

【说明】

若执行一个成本效用分析,则健康相关生活品质必须要用一个效用值测量工具来作评估,计画书及报告中应明确说明选定的测量工具并解释原因.若采用社会角度来执行,则由社会群体中随机选出的一个有代表性的样本,是测量生活品质效用值最适当的数据来源.选用一个相同的疗效结果测量变项,即QALY,可使得不同药物经济学研究之间可以进行比较.目前QALY是国际上使用最广泛且最常被推荐采用的方法.药厂的主要分析建议最好采QALY来进行,次要分析可使用其他不同的疗效结果测量变项来进行.例如:世界银行(TheWorldBank)曾建议使用失能校正生活年(disability-adjustedlife-year,DALY)当作QALY之外的另一选择.

指南13:确认成本的项目(CostIdentification)

从社会的观点来看,计算成本的项目必须包括直接医疗成本,直接非医疗成本与间接成本.若是由与健康照顾介入活动无关的疾病所产生的成本,则必须排除.应明确说明所纳入成本项目的重要性.间接成本一般会建议使用人力资本方法(humancapitalapproach)计算.

【说明】

要计算治疗成本,就必须列出每一种治疗方法所使用的相关资源项目,如此才能做成本评估.

治疗期间所使用的药物与每日剂量,都必须详细说明及预计重复进行治疗的次数.与服药配合度(adherence)相关的经验也必须考量在内.同时若要使用其他药物或其他医疗方法,也必须载明.如果施行某种疗法,预期会减少使用其他药物或者减少采取额外的疗法,则都必须具体详述并说明原因.

药物的不良反应(adversedrugreactions)对於该选择何种疗法可能会是个关键性因素,甚至可能影响治疗的成本.如果有发生药物的不良反应,则必须加以描述是如何处置的.

医疗经济的成本项目可分为三类:1.直接成本(directcosts),2.间接成本(indirectcosts),3.无形成本(intangiblecosts).直接成本是指与医疗或疾病治疗有直接关系的资源使用项目,其中包括医疗成本(medicalcosts)(包含於健康照护体系之内,由保险单位支付)和非医疗成本(non-medicalcosts)(於健康照护体系之外,由病人支付).间接成本是指因医疗或疾病治疗所造成的金钱损失,通常以生产力的降低来表示.无形成本指的是因接受治疗衍生的个人感觉或感受,且无法以金钱来衡量,例如:焦虑感,悲伤和痛苦,但是药物经济评估通常不会将无形成本列入考虑范围之内.

若是从社会角度来分析,那麽相关的成本就是整体成本(直接医疗成本,直接非医疗成本,再加间接成本),换言之,成本由社会每位成员共同分担.在这种情形下,收入的移转(如生病或失业津贴)不应视为某些个体的获利或损失,它们只是经过重分配,并未使用任何资源.如果是从其他观点来进行评估,则与该观点相关的成本项目仍须明细列出.

下列是成本项目之类别:

直接医疗成本(Directmedicalcosts):

直接与疾病治疗有关的花费项目就是直接医疗成本,通常都有健康保险机构来给付,只占治疗成本的一部分,例如:诊断,治疗和复健的医师怎么写作及预防性医疗怎么写作,技术操作的成本(包含居家照顾的部分),取得药物的成本,住院病人的看护成本,实验室检验相关的医疗成本,药物副作用的处理成本等等.另外,此直接治疗成本也包括病人自费负担的部份(co-payment).

直接非医疗成本(Directnon-medicalcost):

是与接受疾病治疗有直接关系,但不是用於医疗的花费项目就是指直接非医疗成本,包括:到病人府上怎么写作的费用(保险不给付),病人的支出,例如:特殊饮食费用,看护人员的成本,病人的交通费用,住宿花费(如离开住家),有时视病人健康状况,病人住所的维护费用也包含在内.

间接成本(Indirectcosts):

此间接成本主要指病患和病患家属因照顾病人而离开工作岗位,所形成的生产力损失或称薪水损失,例如:暂时因病无法工作,永久性的功能损伤,早逝.

建议采用人力资本计算法(humancapitalapproach,HCA)来计算间接成本:也就是评估可能的收入损失(然而生产的实际损失可能会比估计的少了许多).生产的损失是用薪资成本来计算,即是将病人无法工作的时数乘以每小时的成本.人力资本计算法可能会高估成本,这是因为潜在性生产成本损失(理论上会以最大值来评估)的计算方式将从发病或死亡,到退休这段期间所造成的收入损失都计算在内.

延长寿命之成本:

这里指的是治疗後多存活期间(life-years)可能产生的医疗成本.愈来愈多研究者建议,如果这些成本很明显地和介入活动有关,就应该从社会整体的角度来分析,若和介入活动无关的疾病成本则必须从分析中剔除.

经济评估必须充分说明将间接成本包含在内是合理的,其作法是将员工生产力因罹病或接受治疗而增加或减少的结果呈现出来.期间产生的变数(variations)必须个别报告,并做敏感度分析(sensitivityanalysis)以反映这些变数对研究结果所造成的影响.

注意:计算成本是为了比较各种不同的替代疗法,因此若不同替代疗法都有相同的治疗成本项目,则可以不用计算进去.只有不同的医疗项目,或者模式相同但是治疗次数不同的情形才应该列入计算考量.

指南14:成本测量(资源使用量)(CostMeasurements,ResourcesUsed)

在治疗期间所使用的医疗资源数量(resources)一开始必须以自然(非货币)单位表示,例如:时数,工作日数,看护日数,药物剂量,使用颗数.与资源相关的所有资料若是来自国际研究报告,也必须确认能适用於台湾.

【说明】

成本测量是指计算出治疗时所使用各种资源的数量.自然单位(naturalunits)要尽可能表示清楚,例如:每日或每个疗程的药物使用量,为了治疗所进行的检验次数,治疗期间必须看护的时数,平均住院天数等等都必须根据台湾的临床经验.

用数量单位来表示人员和资源使用量,比较容易将研究结果转移至其他国家或情况使用.如果资源使用量的数据来自国外的研究报告,那麽这些资讯必须在台湾重新进行评估.只有正规医疗行为所使用的药物成本才可列入考量,与正规医疗行为无关的成本则不在考量范围之内.无论如何,还是应该小心避免重复计算,如果我们不将疾病治疗所花费的成本(thecostsofadisease)和接受治疗所获得的利润(thebenefitsoftreatment)作明确区隔,可能会造成重复计算的情形.

指南15:成本之计价(单位)(CostValuation,UnitPrices)

所使用资源的单价成本必须有来源依据.理想上,某些成本类别应该有标准一致的单位,以提升不同研究结果的相较性(parability)和外推性(extrapolatability).

【说明】

总成本就是「治疗所使用每项资源的数量(Q)」和「单位(P)」相乘的产物.以经济评估的角度观之,成本的计价应该采用经济学上对成本的定义,而不采用会计上的定义.区分花费(expense)和成本(cost)的不同是很重要的,然而要注意的是采用何者的观点.计价的根据通常是平均单位成本.理想上,最好是采用成本来计价,如果成本无法被计算,才可以用花费来替代,且要提出合理的解释.计价的过程中,可以遵守下列原则:

1.医疗资源的单位可以根据健保局公布的给付(reimbursedprice)来订定.


2.市场可以用来表示自付额(out-of-pocket)的花费.

3.生产力的损失可以用人力资本计算法来计算.

4.最好将所使用掉的资源采用标准一致的成本来计价(standardcostvalues).如此,研究结果的应用将更为普遍,而且也便於比较各种不同的研究报告.

5.执行经济分析时,於研究过程中会收集实际单价(如未使用标准成本的目录时).研究人员在报告相关数值时,必须解释清楚过程中是使用平均值或中位价(meanormedianvalues),同时也必须证明为何选择趋中倾向(centraltendency).

6.务必使用最新的单价和提供数据的来源或参考资料.

7.预估的资源消耗量,和用来计算成本的消费单价,两者都必须反映台湾的情况.

经济评估的成本分析皆须遵守以下四个步骤:

1.确认成本之项目(costidentification):条列出使用了哪些医疗资源,包括:诊断和治疗技术表单,开立的处方,医师或其他专业人员花费的时间,住院日数等.

2.成本项目之使用量(costmeasurement):物理单位所使用的资源数量统计,例如:住院日数,医师访查或专业谘询次数,检验次数,护理照护的次数,使用的药物剂量或颗数等等.

3.成本计价(costvaluation):使用的资源的单位,例如:每次住院的成本,人事费用,实验室检验,药物等等之单价.

4.将成本项目使用量乘以单价後,予以加总,最後再去修正不确定因素与做时间折现.

指南16:建立电脑模式(Modeling)

进行药物经济评估时,通常会运用模式分析技术(modelingtechniques).治疗成本疾病成发展等参数必须反映出台湾的实际情况,若台湾缺乏其他相关数据,应可采用国外相关研究的结果,最好是经系统性回顾後的统合分析结果.建立分析模式时必须非常谨慎,且对所做的选择必须能提出合理的解释.

【说明】

时常,台湾使用的研究报告许多来自国外.国际研究报告的结果必须根据某些原则修改成台湾适用的版本,这时需考虑到人口统计学和流行病学上的差异,医疗法则上的差异,提供不同财务诱因所导致医疗怎么写作的差异,相对上的差异.

如果希望临床试验有较佳的外在效度(externalvalidity)(在台湾必须调整临床试验和临床实务的差异性),或者将在他国进行的临床试验调整後用於台湾,此时建立电脑模式就可以派上用场.

如果必须建立电脑模式,最好将模式的架构,理论基础说明清楚,并且以图表示之(例如:决策树,Markovmodel).建立模式的目的并非用来取代「真正」的数据,只要用於适当的情况,并且运用得当,使用模式进行医疗计画的药物经济评估是可以被接受的.建立模式是为了达成下列目的:

1.可以根据随机或非随机试验得到的有效性资料来推测治疗效果.

2.整合临床试验的中期结果(替代结果,surrogateresult)和最终结果(endresult).

3.从临床试验获得的资料运用到真实情况,从某一国家运用至另一国家,或由某一个族群到另一个族群.

4.如果缺少合适的研究报告,可以提供整合的直接比较结果.

5.如果缺少可靠的资料,可以提供初步数据作评估.

6.可评估研究计画在实行初期的整体性.

一旦确定建立模式是现阶段最适合的方法,那麽还必须符合下列条件:

1.模式应该愈简单愈好,必须让所有的使用者都能理解.

2.构成评估基础的条件,检测设,数据都必须载明,以利他人容易理解和重新检视.

3.研究结果必须清楚说明,以便於终端使用者能区分来源可靠的数据和科学威信力较低的数据.此外,研究结果还必须具备可重复性和可再现性(reproducible).

4.建立模式之目的在厘清论点的矛盾之处和确定研究结果,并达到补偿的效果.这就是为什麽一定要用敏感度分析来确定研究结果的效力(power).

5.每个模式都应该经过评估,以便於评断模式的准确度,是否符合其他模式或主题类似的研究计画,如果出现新的数据,每个模式应加以查证.

在选择相关的临床试验结果纳入电脑模式做分析时,要尽量选择性质类似的文献.考虑的因素包括:病人族群,纳入和排除的准则(inclusionandexclusioncriteria),试验时碰到的难题,治疗期间等等,以达成相互间的一致性.采用模式做分析时,治疗成本必须要反映出台湾的实际情况,因此,成本使用项目,使用量与单价都必须是台湾的数据.但治疗效果或发生机率等数据,若缺乏台湾的研究数据,应可采用国外临床试验的结果,最好是经系统性回顾後的统合分析结果.任何不确定的数据都需要作敏感度分析,其过程必须清楚描述,未经任何敏感度分析得到的研究结果也必须提出说明理由.模式计算的结果通常具不确定性,解读时必须非常谨慎,也因此敏感度分析是必要的.

指南17:未来疗效结果与成本的折现

(DiscountingforFutureOutesandCosts)

未来疗效结果应使用与成本相同的折现比率来计算其现在的价值.这个折现比率(discountrate)必须在敏感度分析中有所变动.如果使用其他的折现比率,则必须提出合理解释.

【说明】

使用折现比率是为了将成本和疗效结果推向同一个时间点.研究之药物与其比较组,其治疗之成本和结果都必须在同一时间点做比较.如果成本和结果出现的时间点不同,它们就必须依疗程发生的时间点折现到同一时间点.将未来的成本和效益(benefits)折现到现在价值,是经济评估的一个基本特色.折现的概念是基於多数人具有时间偏好,认为现今成本价值比未来相同的成本价值还高,同时立即性的效益(immediatebenefits)比未来的效益(futurebenefits)更有价值.如果疾病治疗期间超过一年以上,折现就变得特别重要.

成本折现的必要性是不容置疑的,但将健康结果(healthoutes)折现则可能会令人质疑.检测设我们要评估使用几年替代疗法所带来的疗效影响,将健康结果折现就表示目前生命年数的价值会随时间而递减,但倘若不折现,分析结果会偏袒具长期效应的替代疗法,牺牲短期效应的方法,而致偏差(biases).在这种情形下,我们可以同时考虑折现或不折现对应的健康结果,一般建议同时做三种分析:仅折现成本,同时折现成本和健康结果,未做折现,然後比较三种分析结果的差异.

完善的市场所能提供的讯息最为完整,因为折现比率不仅和市场风险调整利率(theriskadjustedmarketrateofinterest)相同(长期资金成本),亦和消费的时间偏好比率(therateoftimepreference)也是相同的.然而,不完善的市场提供了多种的利率,反映了一般人对於不同经济领域的报酬率,时间偏好,及不确定性的期望不尽相同,也正因为折现比率是非常主观的,所以经验上没办法计算.尽管如此,我们还是可以根据长期政府公债利率来估算.本指南建议BaseCase的折现率是3%.建议一般的折现敏感度分析比率必须介於0~5%.

【范例】

一个为期三年的研究计画,每一年的成本分别是台币200元,300元及400元.折现比率是每年5%.检测设年初公告成本,那麽研究计画的成本现值(thecurrentvalueofthecosts)为:

NT$200+300/(1+0.05)1+400/(1+0.05)2等于NT$848.5

和这道算式对照之下:

NT$200+300+400等于NT$900

或者,检测设年终公告成本,则可用另一种算法:价值每年递减5%.这项为期三年的研究计画的成本现值就变成:

NT$200/(1+0.05)1+300/(1+0.05)2+400/(1+0.05)3等于NT$808

指南18:敏感度分析(SensitivityAnalysis)

解释敏感度分析结果时,必须将所有可能的检测设列出来并具体说明.这些检测设若有任何重要的限制,也必须加以陈述.敏感度分析法必须用来表示研究结果和检测设的关系.单一变数敏感度分析(univariatesensitivityanalysis)是极小值,必须包含在内.如果这样还不够,则多变数分析(multivariatetechniques)也必须纳入.使用的方法,参数的选择,参数的范围,这些都必须具体说明清楚.

【说明】

进行敏感度分析,是为了检视如果改变重要检测设(keyassumptions)中的参数,会对分析结果产生什麽影响.如果成本,疗效结果或发生机率数值来自於族群抽样(例如:从庞大的分析资料库取得的结果),进行敏感度分析时,就必须以信赖区间(每个不确定参数的上限和下限,这些就代表了不确定范围)作为基础,在代入不同数值後,看所获得研究结果的变化情形.

如果对参数之数据准确性感到怀疑(例如:不同文献有不同的副作用发生率,疗效比率,或者不同医院治疗的成本金额有差异),那些受到质疑的参数变化区间(例如:阀值分析,95%信赖区间)就必须纳入敏感度分析的考量范围,否则必须为这些数值订定特定的预估值.

若要定义可信赖的参数变化范围,必须以目前适用的科学文献,专家建议的可信赖平均值为基础.改变某参数之数值後,我们可以检视成本,成本效益比,或者最後决策的变化情形.检测设每次敏感度分析只改变一个参数的数值,这就是所谓的单变数敏感度分析(univariatesensitivityanalysis).

多变数敏感度分析法(multivariatesensitivityanalysis)考虑到许多参数之间的关系,检视不同参数同时产生变化所造成的结果或结论有何不同.最新的作法是找出每个参数的机率分配(probabilitydistribution),然後以此分配为依据,运用电脑反覆估算,每次的预估组合会产生新的成本,效益,成本效益比率之预估值,从此观察结论是否有改变.研究结果应说明所出现的风险分配.

如果有迹象显示使用单变数敏感度分析不适当,就必须进行多变数分析法.一旦采纳敏感度分析的结果,决策者便可评估经济分析的结果有多少价值,可信度有多高.例如:这些研究结论的可靠程度.

指南19:公平性(Equity)

任何分析法之目的若是用来做资源分配,那麽所有公平性的检测设(equityassumption),无论是隐含的或明确的,都必须加以强调.说明研究结果时,所有的生命(lives),生活年(life-years)或品质校正生活年(QALYs)都必须使用相同的加权值(weights).作说明时要清楚明确,以便於决策者能使用不同的加权值来替代.该研究计画一旦开始执行,分析法必须能够辨识哪一组人才是主要受益人(mainbeneficiaries).

【说明】

在任何用来做资源分配的经济评估中,公平性是个重要因素.经济评估中对基础案例(basecase)的公平性检测设,是指临床试验与经济分析内的所有病人,都有公平的参与机会以及获得所期望的疗效结果.

公平性是指一个介入活动所影响到的所有生命,生活年或品质校正生活年(QALYs)的价值,都检测设是相等的,而不管目标群体的个人或族群之年龄,性别或社经状态等.有一点很重要:研究人员必须说明清楚研究计画公平性的检测设,尤其在经济评估和临床实验同时进行的时候.经济学分析的每一种模式和分析方法都已经纳入公平性的检测设.於分析中去了解并标示出这些检测设是非常重要的.举例来说,在成本效果分析(CEA)中,挽救一条生命所花的成本(costperlifesedorlife-yearsgained),就是基於所有生命都是平等的检测设,不管病人年龄,同时罹患的各种疾病(orbidity)或是个体其他的状况.在成本效用分析(CUA)的公平性检测设是:每一个人所增加的「品质校正生活年」都是相等的,不管是谁增加的生活年.也就是说,不管是30岁的年轻人还是80岁的老人多增加一个生活年,都是同样的重要(equallypreferable).分析人员必须强调他们分析时使用的加权值是相同的.

指南20:药物经济评估的结果呈现

(PresentationofResultsofPharmacoeconomicEvaluation)

所有的结果一开始必须先分开(disaggregate)加以仔细说明,然後再说明统合後(aggregated)的结果.报告书内容必须遵守标准格式.

【说明】

经济评估结果的报告书必须详细,清楚且透明.例如,成本和健康结果的主要项目包括直接成本,间接成本,获得的生活年(lifeyearsgained),生活品质改善,这些项目在加总成为个别变数值或比率值之前,应该先以未加总的型式呈现,以反映各项目内含细项之数值,此外,总成本和健康结果必须分开呈现,以便概观看出治疗後的总成本和健康结果.报告未加总的数据(disaggregateddata)有助於读者清楚计算与理解评估的细节与适当性.

研究结果的报告方式取决於采用何种分析法.成本效果分析法(CEA)和成本效用分析法(CUA),於报告研究结果时都应呈现总成本,总效果或效用值,成本效果或效用比率,以及递增成本效果比值(incrementalcost-effectivenessratio,ICER)或递增成本效用比值(incrementalcost-utilityratio,ICUR).而成本利益分析法(CBA)的结果必须用净利益值(benefit)的方式呈现.

结果的内容必须包括数据,分析方法及结果的讨论.若有引用他国进行之临床试验的结果,则应讨论该文献数据的可移转性或外推性,也就是在临床实务上,其临床有效(efficacy)与效果(effectiveness)是否能够适用於台湾的环境.若有任何其他已发表或未发表的药物经济评估报告,讨论内容都必须显示其结果与本研究结果的差异性,或者哪一些议题有受到质疑.若许多数据是根据文献系统性回顾(systematicreview)所整理,则文中必须陈述回顾的方法学.如果分析方法和先前已发表的分析法有出入,则必须提出说明.讨论时,亦必须说明研究检测设或不确定参数是否已於敏感度分析做过测试.另外,亦须评估若将新疗法引入台湾後,对社会可能产生的影响.研究报告的最末必须详列参考资料和分析法的检测设.若有使用到病患的数据,必须注意到病患资料的隐私性,以及临床研究档案的保密性.药物经济评估报告书的书写,必须依照标准的格式来呈现,这可参考第三节资料.

指南21:经济评估的外推性(PortabilityofEconomicEvaluations)

经济评估的外推性需考虑因素如下:研究结果是否能应用(applicability)於其他环境,将一个国家或医疗体系的评估结果(成本,临床及生活品质结果),转移(traner)用到其他国家或其他医疗体系的真实性程度(效度).如果研究结果的应用环境是多国或多中心试验,则此指南显得格外重要.

【说明】

讨论外推性时,通常涉及两个层面:1.从原始研究的环境或研究群体所获得之治疗效果,能应用到另一实际临床环境或群体之程度,2.将评估结果从某一国家或某一健康照护体系,应用到其他国家或其他医疗体系的转移效度(validityoftranerring).研究人员在计画某项研究,或者判读和讨论经济评估结果时,皆必须强调这两点.决策者在将研究结果应用到资源分配之决定前,也须仔细衡量应用程度和转移效度这两个议题.

经济评估的应用程度,主要在分辨有效性(efficacy)和效果(effectiveness)这两数据.这一点在指南10已经讨论过了.关於转移效度议题,如果将他国的经济评估结果引入台湾,则必须考虑成本,临床,生活品质等三个结果层面.使用他国的成本评估结果会受到重要经济因素的影响:不同国家或地区的资源相对单位(therelativeunitpriceofresources)会不相同,使用的医疗资源项目可能不同.影响转移效度最重要的临床因素则包括:原始研究国家的病人特性和疾病流行病学是否与台湾相似,对於医疗资源使用量具决定性的临床执业型态差异,使用医疗资源的动机或对医疗人员的规范差异.无论是研究人员还是使用者,都无法断定在某种经济研究的条件下评估出来的人文结果在不同国家或文化会维持不变.测量生活品质的工具必须做文化背景的确效(cross-culturaladaptationandvalidation),这於疗效结果研究中是很重要的一环.

指南22:预算冲击分析(BudgetImpactAnalysis)

预算冲击分析不属於药物经济评估的范围,但是对决策者而言,如果决定采用健康保险系统推荐使用的新药品,必须考量的因素除了新药品的成本效益之外,还有预算冲击分析,因为这有助於进一步了解这项决策对於财务有何影响.

【说明】

药物经济评估的其中一个目的是在决定是否值得给付新药品:评估结果会显示新药品是否符合成本效益,是否可以替代目前的疗法.而对医疗决策者而言,纳入新药品是否对医疗总体成本或药费总预算产生重大影响,是非常重要的.因此必须有预算冲击分析的结果.预算冲击分析的执行,必须依据另一套指南之规范.

药物经济评估和预算冲击分析二者是不同的概念与应用:

以预算冲击分析而言,只有包含在医疗保险体系内的成本项目才具重要性,发生在健康照护体系之外的成本(以社会的角度而言,这是很重要的)如今被排除在外.

以药物经济分析而言,个体是评量的单位(亦即:成本和效果是从病患的角度衡量),但预算冲击分析是从整体的角度出发.

预算冲击分析所做出的结果单位是指每人每月(permemberpermonth,PMPM)的财务影响.而经济评估的结果单位通常是每多获得一个疗效要多花查重.

第三章,药物经济评估报告书之标准化书写格式

1.执行摘 要(EXECUTIVESUMMARY)

可依据报告格式的原则,采用摘 要的格式来书写研究概要及底线结果(bottomlineresult).

说明选择合理替代疗法的理由及分析限制的因素.

若适当,可提供建议.

2.简介(INTRODUCTION)

2.1疾病或状况的一般描述(Generalmentsonthediseaseorcondition)

病理/状况

流行病学资料

目前的临床执业情形

对经济上之冲击

2.2产品描述(ProductDescription)

治疗分类,商品名及学名,剂型,使用途径

核准的适应症

所执行经济学分析的适应症.描述病理状况,流行病学,针对此适应症之目前临床上治疗情形,这分析所要用到的特殊病人族群.

2.3研究目标(Objectiveofthestudy)

2.4厘清研究者和赞助者之间的关系(Disclosureofrelationship)

赞助者与研究报告书写者之间的关系,合约上的安排

研究者的自主性与发表论文的权利

3.方法学(METHODS)

3.1经济学分析的种类(Typeofanalyses)

前瞻性,回溯性,模式(modelling),或混合的方法

所使用的分析技巧,其理由及重要的检测设(如:成本最低分析,成本结果分析,成本效果分析,成本效用分析,成本利益分析)

研究设计及所采用之流程,统计方法及确效方法(validationmethod)

3.2目标对象(Targetaudience)

看此研究结果的主要对象(例如:处方集的决定者,医疗保险机构,开立处方者)

3.3谁的观点,立场来作分析(Viewpoint)

此立场的选择及理由(如社会的角度,卫生署的立场)

3.4治疗比较组(Treatmentparator)

比较组的选择及理由(如:没有治疗,药物,手术)

分析比较组临床疗效的方法(如:随机临床试验之人头与人头比较,或不同试验的统合分析法meta-analysis)

3.5治疗时间的长度(Timehorizon)

3.6相关的研究/背景情况(Relatedstudies/background)

系统性地搜寻相类似情况或治疗的以前做过的经济学分析文献

3.7结果的测量(Outemeasurement)

有哪些结果变数

临床疗效之结果(用何方法,资讯的来源,所作的检测设)

收集到哪些临床数据

所包括的临床结果变数及如何测量(如:副作用,致残率,死亡率)

健康相关生活品质的测量工具(如:针对特定疾病的测量表,整体健康档案测量表,健康指标测量表)

其他结果变数想要使用但未采用者,并说明原因

3.8成本之测量与计价(Costmeasurementandvaluation)

所包括的成本项目及如何去测量使用量(如:直接成本,时间损失的成本,其他部门多花费的成本,其他个人多花费的成本)

单位如何制定(如:有无使用标准的成本)

数据之来源或资源使用之数据收集

所作的检测设

成本与结果的折现

3.9变数的不确定性(Uncertainty)

是否有进行广泛的敏感度分析在敏感度分析中所评估变数的变异范围是多少是否合理

列出不确定性是来自於选样的误差,还是各种检测设所造成的一个范围.列出从统计方法(信赖区间)或敏感度分析所形成的结果

3.10次群体的分析(Sub-groupanalyses)

是否有原先就确认出的次群体会有不同的结果(如:效果的次群体,偏好的次群体,成本的次群体,成本效果的次群体)

3.11列出各项检测设(Listofassumptions)

确认出分析中的主要检测设及其限制(经济上与临床上),并说明这些检测设会如何影响着结果

4.结果(RESULTS)

4.1分析及结果(Analysisandresults)

所有的分析以清楚,一步步的方式呈现.这样有兴趣的读者可以重复计算的过程

将所使用的模式及各种检测设清楚的呈列出来

首先将结果分类详细的呈现(如:研究群体,社会人口统计资料,临床数据,资源使用情形等),然後再将整合的结果及使用价值判断的结果(如:偏好程度)呈现出来

考虑所有可能的替代治疗方案後,判读最後结果

统计之信赖区间及敏感度分析

以透明方式列出分析中的重要限制状况(如:何议题限制了结果及其应用到其他群体)

医疗院所的执业形态是否会影响到评估结果,请给意见

应针对特殊临床适应症预估递